• Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi przy Europejskiej Agencji Leków pozytywnie zaopiniował nintedanib do leczenia śródmiąższowej choroby płuc związanej z twardziną układową (SSc-ILD) u dorosłych[1].
• Na podstawie wyników badania klinicznego SENSCIS^® nintedanib zatwierdzono w USA jako pierwsze i jedyne leczenie spowalniające tempo pogarszania się czynności płuc u pacjentów z SSc-ILD[2].
• Nintedanib został już zatwierdzony w ponad 70 krajach do stosowania w leczeniu idiopatycznego włóknienia płuc (IPF).

Ingelheim, Niemcy 28 lutego 2020 r. – Boehringer Ingelheim ogłosił, iż Komitet ds. Produktów Leczniczych Stosowanych u Ludzi (CHMP) przy Europejskiej Agencji Leków (EMA) pozytywnie zaopiniował nintedanib w leczeniu śródmiąższowej choroby płuc związanej z twardziną układową u dorosłych¹. We wrześniu amerykańska Agencja Żywności i Leków (FDA) zatwierdziła nintedanib jako pierwszy i jedyny lek spowalniający tempo pogarszania się czynności płuc u dorosłych pacjentów z SSc-ILD. Lek został również zarejestrowany do leczenia SSc-ILD w innych krajach, w tym w Kanadzie, Japonii i Brazylii.

Twardzina układowa, zwana również sklerodermią (SSc), to upośledzająca i potencjalnie śmiertelna rzadka choroba autoimmunologiczna[3]^,[4],[5]. Powoduje bliznowacenie (włóknienie) różnych narządów, w tym płuc, serca, przewodu pokarmowego i nerek, i może prowadzić do zagrażających życiu powikłań. Gdy twardzina dotyka płuc, może powodować chorobę śródmiąższową płuc (ILD), zwaną wtedy SSc-ILD3^,[6]. Jest ona główną przyczyną śmiertelności wśród chorych na twardzinę układową, odpowiadającą za około 35% zgonów związanych z tą chorobą[7].

„SSc-ILD to choroba, która zmienia życie pacjentów. Procesu włóknienia płuc nie da się odwrócić, co może mieć destrukcyjny wpływ na codziennie życie pacjentów”, powiedział Peter Fang, starszy wiceprezes i dyrektor Działu Inflammation w Boehringer Ingelheim. „Naszym celem jest poprawa jakości życia pacjentów ze zwłóknieniem płuc, więc decyzja komitetu bardzo nas cieszy. Stanowi ona istotny postęp na drodze do powstrzymania progresji tej rzadkiej i nieodwracalnej choroby”.

Pozytywna opinia CHMP opiera się na wynikach SENSCIS^® – prowadzonego metodą podwójnie ślepej próby badania III fazy z zastosowaniem grupy kontrolnej otrzymującej placebo – w którym badano skuteczność i bezpieczeństwo nintedanibu u pacjentów z chorobą śródmiąższową płuc związaną z twardziną układową (SSc-ILD)2. Pierwszorzędowym punktem końcowym było roczne tempo pogarszania się natężonej pojemności życiowej (FVC) ocenianej w ciągu 52 tygodni. Pacjenci otrzymywali leczenie przez okres co najmniej 52 tygodni, lecz nie więcej niż 100. Wyniki badania wykazały, że nintedanib spowalnia tempo pogarszania się czynności płuc o 44% (41 ml/rok) w stosunku do placebo, na podstawie FVC mierzonego przez 52 tygodnie2. Profil działań niepożądanych nintedanibu był podobny jak w przypadku pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc, przy czym najczęstszym działaniem niepożądanym była biegunka2.

~KONIEC~

Uwagi dla redaktorów

Badanie SENSCIS^®

SENSCIS^® było największym, randomizowanym badaniem klinicznym z grupą kontrolną, w którym uczestniczyło 576 pacjentów cierpiących na SSc-ILD z ponad 32 krajów, w tym z USA, Kanady, Chin, Japonii, Niemiec, Francji i Wielkiej Brytanii. Pierwszorzędowym punktem końcowym było roczne tempo pogarszania się czynności płuc oceniane na podstawie pomiarów FVC (mL/rok) w okresie 52 tygodni.
W badaniu gromadzono także dane na temat innych objawów choroby w ramach najważniejszych drugorzędowych punktów końcowych, ocenianych na podstawie grubości skóry mierzonej jako bezwzględna zmiana wyjściowego pomiaru w oparciu o zmodyfikowaną skalę oceny grubości skóry wg Rodnana (ang. modified Rodnan skin score, mRSS) oraz jakości życia związanej ze stanem zdrowia ocenianej na podstawie wyniku kwestionariusza dotyczącego chorób układu oddechowego, opracowanego przez Szpital Św. Jerzego (ang. St George’s Respiratory Questionnaire, SGRQ), w 52. tygodniu. Do kryteriów włączających zaliczono rozpoznanie SSc z wystąpieniem pierwszych objawów innych niż objaw Raynauda w ciągu 7 lat, rozpoznanie ILD potwierdzone za pomocą tomografii komputerowej o wysokiej rozdzielczości wykazującej, że zwłóknienie zajmuje co najmniej 10% płuc, minimum 40% należnej FVC oraz zakres wynoszący 30-89% należnej pojemności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla (ang. diffusion capacity of the lung for carbon monoxide, DLco). Pacjentów losowo przydzielono do grup otrzymujących nintedanib w dawce 150 mg dwa razy na dobę lub placebo. W badaniu mogli uczestniczyć chorzy poddawani stabilnej terapii mykofenolanem albo metotreksatem i/lub przyjmujący prednizon w dawce do 10 mg/dobę^2.

Choroba śródmiąższowa płuc w przebiegu twardziny układowej

Choroba śródmiąższowa płuc związana z twardziną układową to przewlekła choroba płuc powodująca bliznowacenie tkanek (włóknienie) i/lub stan zapalny, które tworzą się w ścianach pęcherzyków płucnych pacjentów ze sklerodermią[8]. Choroba dotyka czterokrotnie częściej kobiet niż mężczyzn, a pierwsze objawy pojawiają się zwykle w młodym wieku, pomiędzy 25. a 55. r.ż.[9].

Nintedanib

Nintedanib został już dopuszczony w ponad 70 krajach do stosowania w leczeniu pacjentów z idiopatycznym włóknieniem płuc (IPF) – przewlekłą i śmiertelną chorobą, w przebiegu której dochodzi do postępującego pogorszenia czynności płuc. Szacuje się, że ponad 80 000 osób z IPF otrzymało leczenie nintedanibem.

Nintedanib jest jednym z dwóch leków przeciwwłóknieniowych, w przypadku których wykazano spowolnienie progresji IPF i które zostały zatwierdzone i są zalecane w międzynarodowych wytycznych w leczeniu pacjentów cierpiących na IPF[10].

We wrześniu 2019 r. nintedanib zatwierdzono w USA jako pierwsze i jedyne leczenie spowalniające tempo pogorszenia się czynności płuc u pacjentów z ILD związaną z twardziną układową. Wnioski rejestracyjne przedłożono również innym organom regulacyjnym na całym świecie. Dotychczas lek zatwierdzono również w Kanadzie, Japonii, Brazylii oraz w innych krajach.

Boehringer Ingelheim

Poprawa stanu zdrowia i jakości życia chorych jest celem, skoncentrowanej na badaniach naukowych, firmy farmaceutycznej Boehringer Ingelheim. W działaniach tych istotne jest skupienie się na chorobach, w przypadku których nie istnieją jeszcze zadowalające opcje leczenia. Firma skupia się zatem na opracowywaniu innowacyjnych terapii, które mogą wydłużyć życie chorych. W segmencie zdrowia zwierząt Boehringer Ingelheim stawia na zaawansowaną profilaktykę.

Boehringer Ingelheim — firma rodzinna od momentu jej założenia w 1885 r. — należy do 20 czołowych spółek w branży farmaceutycznej. Każdego dnia około 50 000 pracowników tworzy wartość dzięki innowacjom w zakresie trzech obszarów biznesowych: leków przeznaczonych do stosowania u ludzi, zdrowia zwierząt i leków biologicznych. W 2018 roku firma Boehringer Ingelheim odnotowała sprzedaż netto o wartości około 17,5 mld euro. Nakłady na badania i rozwój, wynoszące prawie 3,2 mld euro, stanowią 18,1% wartości sprzedaży netto.

Jako firma rodzinna Boehringer Ingelheim w swoich planach uwzględnia perspektywę pokoleniową i skupia się na wynikach długofalowych. Celem firmy jest więc organiczny wzrost w oparciu o własne zasoby przy jednoczesnym otwieraniu się na partnerstwo i strategiczne sojusze w badaniach. We wszystkich swoich działaniach firma Boehringer Ingelheim w naturalny sposób bierze odpowiedzialność za ludzkość i środowisko.

Więcej informacji o firmie Boehringer Ingelheim można uzyskać, odwiedzając stronę www.boehringer-ingelheim.com lub zapoznając się z naszym raportem rocznym dostępnym pod adresem: http://annualreport.boehringer-ingelheim.com.
 

Piśmiennictwo