Warszawa, 29 lutego 2020 r. W dniu 29 lutego – który pojawia się tylko w latach przestępnych,  raz na cztery lata – przypada Światowy Dzień Chorób Rzadkich, będący okazją do zwrócenia uwagi na mniej znane choroby i stany medyczne. Każda z tych chorób może występować tylko u niewielkiej liczby pacjentów rozproszonych po całym świecie, ale łączna liczba osób żyjących z chorobami rzadkimi wynosi ponad 300 milionów ludzi – czyli tyle samo, ile liczy populacja USA.^[i]

Według WHO: „Choroby rzadkie stwarzają zupełnie inne wyzwania niż te bardziej powszechne, zwłaszcza w kontekście diagnostyki. Niewielka liczba pacjentów, problemy logistyczne związane z dotarciem do bardzo rozproszonych chorych, brak zweryfikowanych biomarkerów […] oraz brak wiedzy klinicznej i ośrodków eksperckich stanowią istotne bariery”.^[ii]

Obchodzony w tym roku Dzień Chorób Rzadkich ma na celu zmianę postrzegania tego, co znaczy być „rzadkim”. „Rzadki znaczy liczny. Rzadki znaczy silny. Rzadki znaczy dumny” – to przesłanie, które jest rozpowszechniane na całym świecie. Firma Boehringer Ingelheim  – skoncentrowana na badaniach naukowych i nieustannie angażująca się w poprawę życia pacjentów cierpiących na choroby rzadkie, takie jak idiopatyczne włóknienie płuc (IPF), śródmiąższowa choroba płuc w przebiegu twardziny układowej (SSc‑ILD) oraz postępująca włókniejąca śródmiąższowa choroba płuc (PF‑ILD) – prosi o „Nowe spojrzenie na choroby rzadkie”. Celem tej kampanii jest zakwestionowanie sposobu postrzegania tego, co znaczy być rzadkim, zwiększenie świadomości na temat tych wyniszczających chorób oraz zachęcenie ludzi do poszerzania swojej wiedzy, monitorowania wszelkich objawów i omawiania ich z lekarzem.

Idiopatyczne włóknienie płuc (IPF)

IPF to rzadka, wyniszczająca i śmiertelna choroba płuc, która występuje u około 3 milionów osób na całym świecie.^[iii],[iv] Powoduje ona trwałe bliznowacenie płuc, trudności w oddychaniu i zmniejszenie ilości tlenu, jaką płuca są w stanie dostarczyć do ważnych narządów organizmu.^[v] W IPF pogorszenie czynności płuc ma charakter nieodwracalny.⁶ Wczesne i dokładne rozpoznanie IPF jest ważne aby zapewnić pacjentom jak najszybsze rozpoczęcie leczenia, co spowalnia postęp choroby.^[vi]

Twardzina układowa

Przyczyny występowania twardziny układowej nie są znane. Szacuje się, że choroba dotyka 2,5 miliona osób na całym świecie – głównie kobiet w wieku od 25 do 55 lat.^[vii],[viii] Twardzina jest chorobą autoimmunologiczną i charakteryzuje się pogrubieniem i bliznowaceniem tkanki łącznej w całym organizmie.^[ix],[x] Choroba ta może powodować bliznowacenie skóry, płuc, serca i nerek, które może być wyniszczające i  stanowić zagrożenie dla życia.^10,11

Włóknienie płuc jest częstym powikłaniem twardziny i główną przyczyną zgonu w przebiegu tej choroby.^10,11,[xi] Gdy choroba dotyka płuca, ostatecznie prowadząc do ich bliznowacenia, określa się ją jako SSc‑ILD (śródmiąższową chorobę płuc w przebiegu twardziny układowej).¹⁰ Jest to poważne zagrożenie dla osób cierpiących na twardzinę; nawet u 90% osób z twardziną układową może rozwinąć się pewnego stopnia śródmiąższowa choroba płuc.¹²

Postępująca włókniejąca śródmiąższowa choroba płuc (PF‑ILD)

W chorobach płuc może dochodzić do gromadzenia się tkanki bliznowatej w płucach. Zjawisko bliznowacenia, pogrubienia i sztywnienia tkanek określa się jako „włóknienie płuc”. Włóknienie płuc występuje w wielu rodzajach śródmiąższowej choroby płuc (ILD), w której choroba obejmuje tkankę śródmiąższową – sieć tkanek podtrzymujących przestrzenie powietrzne w płucach.^[xii] U pacjentów z ILD może rozwinąć się fenotyp określany jako postępująca włókniejąca ILD, który charakteryzuje się postępującym włóknieniem płuc, pogarszaniem się czynności płuc, obniżeniem jakości życia oraz ryzykiem przedwczesnego zgonu.^[xiii] Postępujące włóknienie płuc może rozwinąć się u 18% do 32% pacjentów z ILD.^[xiv]

Boehringer Ingelheim

Poprawa stanu zdrowia i jakości życia chorych jest celem skoncentrowanej na badaniach naukowych firmy farmaceutycznej Boehringer Ingelheim. W działaniach tych istotne jest skupienie się na chorobach, w przypadku których nie istnieją jeszcze zadowalające opcje leczenia. Firma skupia się zatem na opracowywaniu innowacyjnych terapii, które mogą wydłużyć życie chorych. W segmencie zdrowia zwierząt Boehringer Ingelheim stawia na zaawansowaną profilaktykę.

Boehringer Ingelheim — firma rodzinna od momentu jej założenia w 1885 r. — należy do 20 czołowych spółek w branży farmaceutycznej. Każdego dnia około 50 000 pracowników tworzy wartość dzięki innowacjom w zakresie trzech obszarów biznesowych: leków przeznaczonych do stosowania u ludzi, zdrowia zwierząt i leków biologicznych. W 2018 roku firma Boehringer Ingelheim odnotowała sprzedaż  netto o wartości około 17,5 mld euro. Nakłady na badania i rozwój, wynoszące prawie 3,2 mld euro, stanowią 18,1% wartości sprzedaży netto.

Jako firma rodzinna Boehringer Ingelheim w swoich planach uwzględnia perspektywę pokoleniową i skupia się na wynikach długofalowych. Celem firmy jest więc organiczny wzrost w oparciu o własne zasoby przy jednoczesnym otwieraniu się na partnerstwo i strategiczne sojusze w badaniach. We wszystkich swoich działaniach firma Boehringer Ingelheim w naturalny sposób bierze odpowiedzialność za ludzkość i środowisko.

Więcej informacji o firmie Boehringer Ingelheim można uzyskać, odwiedzając stronę www.boehringer-ingelheim.com lub zapoznając się z naszym raportem rocznym dostępnym pod adresem: http://annualreport.boehringer-ingelheim.com