Ingelheim, Niemcy, 20 maja 2019 r. — Firma Boehringer Ingelheim ogłosiła dzisiaj, że w badaniu SENSCIS^® osiągnięto pierwszorzędowy punkt końcowy, czyli zmniejszenie rocznego tempa pogarszania się natężonej pojemności życiowej (ang. forced vital capacity, FVC ) u chorych cierpiących na śródmiąższową chorobę płuc w przebiegu twardziny układowej (SSc-ILD).  Wyniki badania wskazują, że nintedanib istotnie spowalnia pogarszanie się czynności płuc u chorych na SSc-ILD w porównaniu do placebo. U chorych przyjmujących nintedanib stwierdzono zmniejszenie tempa pogarszania się czynności płuc o 44%, co oceniano w ciągu 52 tygodni na podstawie pomiarów FVC1. Wyniki badania zostały opublikowane w czasopiśmie New England Journal of Medicine (NEJM), a środowisko medyczne mogło się  z nimi zapoznać  na międzynarodowej konferencji Amerykańskiego Towarzystwa Chorób Klatki Piersiowej (ATS) w Dallas (USA).

 

SENSCIS^® to największe randomizowane badanie porównujące nintedanib z placebo prowadzone z udziałem chorych na SSc-ILD, chorobę, w przypadku której obecnie brak jest zarejestrowanych opcji terapeutycznych1,3, . Wyniki wykazały również, że profil bezpieczeństwa i tolerancji nintedanibu był podobny do obserwowanego u chorych leczonych na idiopatyczne włóknienie płuc (ang. idiopathic pulmonary fibrosis, IPF)1, a najczęstszym działaniem niepożądanym była biegunka. Nintedanib został dopuszczony do obrotu w ponad 70 krajach do stosowania w leczeniu chorych na idiopatyczne włóknienie płuc (IPF). Na podstawie wyników tych badań  podjęto decyzję o wnioskowaniu o dopuszczenie nintedanibu do obrotu w leczeniu SSc-ILD, a rzeczony wniosek został złożony przez Boehringer Ingelheim do FDA i EMA w pierwszym kwartale 2019 roku. W ostatnim czasie FDA nadała tryb priorytetowy procedurze oceny uzupełniającego wniosku dotyczącego stosowania nintedanibu w leczeniu SSc-ILD. Złożone wnioski o rejestrację  wpisują się w zaangażowanie i działania firmy na rzecz poprawy jakości życia chorych na włóknienie płuc, zwłaszcza pacjentów z rzadkimi chorobami, związanymi z niezaspokojonymi dotąd potrzebami w zakresie leczenia.

 

Twardzina układowa (SSc), zwana także twardziną skóry, to rzadka, nieuleczalna choroba autoimmunologiczna tkanki łącznej3,4, , która może powodować  bliznowacenie (włóknienie) skóry, a także głównych narządów wewnętrznych, takich jak serce, płuca, przewód pokarmowy i nerki, oraz stwarzać zagrażające życiu powikłania2,3. U około 25% chorych dochodzi do znaczącego zajęcia płuc w ciągu trzech lat od rozpoznania.  Gdy SSc obejmuje płuca, może powodować  śródmiąższową chorobę płuc (ILD), zwaną wtedy SSc-ILD2,3. Jest ona główną  przyczyną zgonów wśród chorych na SSc, odpowiadającą w przybliżeniu za jedną trzecią przypadków śmiertelnych , .

W podwójnie zaślepionym badaniu III fazy, SENSCIS^® z randomizacją, porównującym nintedanib z placebo - wzięło udział 576 chorych w ponad 32 krajach. Pierwszorzędowym punktem końcowym było roczne tempo pogarszania się  wartości FVC w mL w ciągu 52 tygodni1 . Na koniec trwającego 52 tygodnie badania, skorygowane roczne tempo pogarszania się czynności płuc mierzonej jako FVC (mL/rok) wynosiło -52,4 u chorych przyjmujących nintedanib w porównaniu z -93,3 u chorych stosujących placebo (różnica bezwzględna: 41,0 mL/rok [95% CI: 2,9, 79,0]; p = 0,04). Odpowiada to 44% względnej różnicy w zmniejszeniu tempa pogarszania się  czynności płuc1, co jest podobne do wyników uzyskanych w badaniach III fazy INPULSIS^® dotyczących IPF12. FVC jest powszechnie przyjętą miarą oceny czynności płuc. Wraz z pogłębianiem się śródmiąższowej choroby płuc, czynność płuc ulega stopniowemu i nieodwracalnemu pogorszeniu.

 

„Wyniki badania SENSCIS to dobre wieści dla osób cierpiących na SSc-ILD i zajmujących się nimi lekarzy, gdyż obecnie brak jest zarejestrowanych opcji leczenia” — wyjaśnił profesor Oliver Distler, specjalista reumatologii ze Szpitalu Uniwersyteckiego w Zurychu i główny badacz w omawianym badaniu. „Zmniejszenie tempa pogarszania się czynności płuc o 44% oznacza istotne spowolnienie postępów choroby. Nintedanib mógłby znacząco zmienić życie osób dotkniętych tą rzadką i często zagrażającą życiu chorobą”.

 

„Mamy przyjemność zaprezentować pozytywne wyniki kluczowego badania SENSCIS, które są w bardzo dużym stopniu spójne z bazą danych dotyczącą IPF. Stały się one także podstawą dla ostatnich wniosków o dopuszczenie nintedanibu do obrotu złożonych przez Boehringer Ingelheim do FDA i EMA w lutym i marcu 2019 roku.” — stwierdziła dr Susanne Stowasser, zastępca kierownika działu ds. Leków stosowanych w chorobach układu oddechowego w firmie Boehringer Ingelheim. „Zwłóknieniowe choroby płuc, w tym SSc-ILD, nadal w bardzo wyniszczający sposób wpływają na życie chorych. Naszym niezmiennym celem jest udostępnianie leków, które przyczynią się do poprawy życia pacjentów w tych obszarach terapeutycznych, gdzie wiele potrzeb jest jeszcze niezaspokojonych”.

 

~KONIEC~

 

 

 

 

SENSCIS^® było największym, randomizowanym badaniem, porównującym nintedanib z placebo, w którym uczestniczyło 576 osób cierpiących na SSc-ILD w ponad 32 krajach, włączając Stany Zjednoczone, Kanadę, Chiny, Japonię, Niemcy, Francję i Wielką Brytanię. Pierwszorzędowym punktem końcowym było roczne tempo pogarszania się czynności płuc oceniane na podstawie pomiarów FVC (mL/rok) w ciągu 52 tygodni1. W badaniu gromadzono także dane na temat innych objawów choroby w ramach najważniejszych drugorzędowych punktów końcowych, ocenianych na podstawie grubości skóry mierzonej jako bezwzględna zmiana wyjściowego pomiaru w oparciu o zmodyfikowaną  skalę oceny grubości skóry wg Rodnana (ang. modified Rodnan skin score, mRSS) oraz jakości życia związanej ze stanem zdrowia ocenianej na podstawie łącznego wyniku kwestionariusza dotyczącego chorób układu oddechowego, opracowanego przez Szpital Św. Jerzego (ang. St George’s Respiratory Questionnaire, SGRQ), w 52. tygodniu.1 Do kryteriów włączających zaliczono rozpoznanie SSc z wystąpieniem pierwszych objawów innych niż objaw Raynauda w ciągu 7 lat, rozpoznanie ILD potwierdzone za pomocą tomografii komputerowej o wysokiej rozdzielczości wykazującej, że zwłóknienie zajmuje co najmniej 10% płuc, minimum 40% należnej FVC  oraz zakres wynoszący 30-89% należnej pojemności dyfuzyjnej płuc dla tlenku węgla (ang. diffusion capacity of the lung for carbon monoxide, DLco) , 1. Pacjentów losowo przydzielono do grup otrzymujących nintedanib w dawce 150 mg dwa razy na dobę  lub placebo. Chorzy poddawani stabilnej terapii mykofenolanem albo metotreksatem i/lub przyjmujący prednizon w dawce do 10 mg/dobę mogli uczestniczyć w badaniu1.

Nintedanib

Nintedanib został już dopuszczony w ponad 70 krajach do stosowania w leczeniu chorych na idiopatyczne włóknienie płuc (IPF) — przewlekłą i śmiertelną chorobę, w przebiegu której dochodzi do postępującego pogorszenia czynności płuc. Już ponad 70 000 chorych na IPF było leczonym nintedanibem.

Dodatkowe informacje dotyczące twardziny układowej

Twardzina układowa to rzadka choroba, z którą  w Europie, jak się szacuje, żyje od 15 do 24 na 100 000 osób.  Twardzina układowa jest chorobą  tkanki łącznej, więc objawy mogą pojawić się w każdym obszarze organizmu, w tym na skórze, w mięśniach, naczyniach krwionośnych i narządach wewnętrznych, co utrudnia rozpoznanie2,3, . Choroba czterokrotnie częściej rozwija się u kobiet niż u mężczyzn, a do zachorowania zwykle dochodzi w młodym wieku, między 25. a 55. rokiem życia11.

 

Boehringer Ingelheim

Poprawa stanu zdrowia i jakości życia chorych jest celem skoncentrowanej na badaniach naukowych firmy farmaceutycznej Boehringer Ingelheim. W działaniach tych istotne jest skupienie się na chorobach, w przypadku których nie istnieją jeszcze zadowalające opcje leczenia. Firma skupia się zatem na opracowywaniu innowacyjnych terapii, które mogą wydłużyć życie chorych. W segmencie zdrowia zwierząt Boehringer Ingelheim stawia na zaawansowaną profilaktykę.

 

Boehringer Ingelheim — firma rodzinna od momentu jej założenia w 1885 r. — należy do 20 czołowych spółek w branży farmaceutycznej. Każdego dnia około 50 000 pracowników tworzy wartość dzięki innowacjom w zakresie trzech obszarów biznesowych: leków przeznaczonych do stosowania u ludzi, zdrowia zwierząt i leków biologicznych. W 2018 roku firma Boehringer Ingelheim odnotowała sprzedaż  netto o wartości około 17,5 mld euro. Nakłady na badania i rozwój, wynoszące prawie 3,2 mld euro, stanowią 18,1% wartości sprzedaży netto.

 

Jako firma rodzinna Boehringer Ingelheim w swoich planach uwzględnia perspektywę pokoleniową i skupia się na wynikach długofalowych. Celem firmy jest więc organiczny wzrost w oparciu o własne zasoby przy jednoczesnym otwieraniu się na partnerstwo i strategiczne sojusze w badaniach. We wszystkich swoich działaniach firma Boehringer Ingelheim w naturalny sposób bierze odpowiedzialność za ludzkość i środowisko.

Więcej informacji o firmie Boehringer Ingelheim można uzyskać, odwiedzając stronę www.boehringer-ingelheim.com lub zapoznając się z naszym raportem rocznym dostępnym pod adresem: http://annualreport.boehringer-ingelheim.com.