Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków nadała eksperymentalnemu preparatowi nintedanib*, nad którym pracuje Boehringer Ingelheim, status przełomowego leku w leczeniu idiopatycznego włóknienia płuc

Ingelheim, Niemcy, 16 lipca 2014 – Firma Boehringer Ingelheim poinformowała, że Amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) nadała pierwszemu preparatowi status terapii przełomowej w leczeniu wyniszczającej i śmiertelnej choroby, jaką jest idiopatyczne włóknienie płuc (IPF). Otrzymał go nintedanib* – eksperymentalny lek, którego działanie w leczeniu IPF ocenia obecnie FDA oraz Europejska Agencja ds. Leków (EMA).

Cieszymy się, że nintedanib* otrzymał w USA status przełomowej terapii. Mamy nadzieję, że dzięki temu lek ten zostanie wkrótce udostępniony ludziom ciepiącym na IPF. Do tej pory żadna terapia IPF nie uzyskała rekomendacji FDA. „Współdziałamy ze wszystkimi organami regulacyjnymi, aby nintedanib* mógł trafić do osób z tą ciężką i zagrażającą życiu chorobą płuc”, powiedział prof. Klaus Dugi, Dyrektor Medyczny  Boehringer Ingelheim.

FDA nadaje status przełomowej terapii od 2012 roku. W ten sposób pragnie ułatwić i przyspieszyć rozwój oraz kontrolę sposobów leczenia poważnych lub zagrażających życiu chorób. Status ten przyznaje się w sytuacji, gdy wstępne dowody kliniczne wskazują, że terapia może – w porównaniu z innymi istniejącymi terapiami – wykazać znaczną poprawę w jednym klinicznie istotnym punkcie końcowym lub kilku punktach końcowych. 

 IPF jest wyniszczającą i śmiertelną chorobą płuc, która powoduje trwałe bliznowacenie tkanki płucnej, a tym samym narastające trudności w oddychaniu. W jej wyniku zmniejsza się ilość tlenu, jaką płuca dostarczają głównym organom ciała.  IPF występuje u 14–43 osób na każde sto tysięcy osób na świecie.

Wyniki dwóch globalnych badań fazy III (INPULSIS^™-1 i INPULSIS^™-2) oceniających skuteczność i bezpieczeństwo nintedanibu* w leczeniu IPF przedstawiono w czasie międzynarodowej konferencji American Thoracic Society (ATS) i opublikowano w tygodniku New England Journal of Medicine w maju 2014.

Nintedanib* to pierwszy ukierunkowany lek, w przypadku którego wykazano spowolnienie rozwoju IPF. U badanych przyjmujących ten preparat roczne tempo utraty czynności płuc zmalało o około 50%.⁴ w stosunku do grupy placebo.

Wpływ leku na rozwój choroby potwierdzono również na podstawie zebranych danych, które wskazują na tendencję do redukcji ryzyka ostrego zaostrzenia choroby (o 38%, p = 0,08) i znaczące zmniejszenie ryzyka potwierdzonego lub podejrzewanego ostrego zaostrzenia (68%, p = 0,005).⁴

Nintedanib jest drobnocząsteczkowym inhibitorem kinazy tyrozynowej (TKI) przeznaczonym do leczenia idiopatycznego włóknienia płuc (IPF), nad którym pracuje Boehringer Ingelheim⁵.  Działanie preparatu jest ukierunkowane na receptory czynników wzrostu, które mogą brać udział w patomechanizmach włóknienia płuc, a mianowicie: receptory płytkopochodnego czynnika wzrostu (PDGFR), receptory czynnika wzrostu dla fibroblastów (FGFR) i receptory naczyniowo-śródbłonkowego czynnika wzrostu (VEGFR).^6,7 Badacze uważają, że blokując szlaki transdukcji sygnałów zaangażowanych w procesy związane ze zwłóknieniem, nintedanib* może spowolnić rozwój IPF i upośledzenie funkcji płuc.^7,8  Nintedanib* jest również badany klinicznie w celu określenia jego działania w leczeniu raka, w tym niedrobnokomórkowego raka płuc, raka jajnika, raka jelita grubego i raka wątrobowokomórkowego.

www.newshome.com/education_hub1/respiratory/backgrounders/Idiopathic_Pulmonary_Fibrosis_FactSheet.html