Листки-вкладишіWolasertyb, będący w fazie badań klinicznych produkt firmy Boehringer Ingelheim do stosowania w ostrej białaczce szpikowej, otrzymuje status „leku sierocego” w Unii Europejskiej i Stanach Zjednoczonych
- Lek sierocy to lek stosowany w leczeniu rzadkiej choroby.
- Ostra białaczka szpikowa, pomimo że jest chorobą rzadką, jest jedną z najczęściej występujących białaczek u osób dorosłych1.
- W opinii EMA i FDA wolasertyb, jako potencjalny nowy rodzaj leczenia, jest nadzieją dla chorych na ostrą białaczkę szpikową niekwalifikujących się do intensywnego leczenia.
- Obecnie u ok. 40% wszystkich chorych na ostrą białaczkę szpikową prawdopodobieństwo odniesienia korzyści z dostępnych rodzajów leczenia intensywnego jest niewielkie2.
Ingelheim, Niemcy, 17 kwietnia 2014 r. – Firma Boehringer Ingelheim ogłosiła dziś, że amerykańska Agencja ds. Żywności i Leków (FDA) i Komisja Europejska nadały wolasertybowi* status „leku sierocego” w leczeniu chorych na ostrą białaczkę szpikową (ang. acute myeloid leukaemia, AML).
Ostra białaczka szpikowa jest agresywnym nowotworem złośliwym szpiku kostnego i krwi. Stanowi około jedną trzecią przypadków białaczki u osób dorosłych w krajach zachodnich i ma jeden z najniższych odsetków przeżycia ze wszystkich białaczek1,3. Ostra białaczka szpikowa występuje głównie u dorosłych w starszym wieku. Średni wiek chorych na ostrą białaczkę szpikową wynosi 65–70 lat4,5. Aktualnie zalecanym standardowym leczeniem jest intensywna chemioterapia, jednakże wielu pacjentów z powodu wieku i chorób współwystępujących nie toleruje takiego leczenia. Możliwości leczenia są w tych przypadkach ograniczone, a rokowanie niepomyślne6.
Wolasertyb* hamuje enzymy z rodziny kinaz Plk (ang. Polo-like kinase)7. Najlepiej opisanym enzymem z tej rodziny jest kinaza Plk1. Hamowanie Plk1 przez wolasertyb* prowadzi do zablokowania cyklu komórkowego i ostatecznie do obumarcia komórki (apoptozy)7. Zahamowanie aktywności Plk1 blokuje charakterystyczny dla ostrej białaczki szpikowej nadzwyczaj intensywny podział komórek, czego wynikiem może być zahamowanie wzrostu komórek guza, a nawet zmniejszenie liczby aktywnie dzielących się komórek guza. Docelowo być może wydłuży to życie pacjentów7,8.
Profesor Klaus Dugi, Dyrektor medyczny w firmie Boehringer Ingelheim, powiedział: „Jesteśmy zadowoleni, że zarówno FDA, jak i Komisja Europejska postanowiły nadać wolasertybowi* status „leku sierocego”. Decyzja ta wraz z nadaniem tej substancji tytułu „leku przełomowego” przez FDA w ubiegłym roku potwierdza potencjał wolasertybu* jako ewentualnego nowego leku do stosowania w ostrej białaczce szpikowej u osób dorosłych. Mamy nadzieję, że z powodu ukierunkowanego sposobu działania wolasertyb* stanie się nową alternatywą dla pacjentów, którzy obecnie mają niewielki wybór. Równolegle z trwającymi badaniami fazy III będziemy ściśle współpracować z obiema agencjami i mamy nadzieję, że w najbliższej możliwej przyszłości pacjenci odniosą korzyści ze stosowania naszego leku.”
W badaniu klinicznym fazy I/II wolasertyb* stosowany w połączeniu z chemioterapią poprawił czas przeżycia starszych osób chorych na ostrą białaczkę szpikową9. Pełne wyniki badania klinicznego fazy I/II mają być opublikowane w późniejszym terminie w bieżącym roku.
Zarówno w Stanach Zjednoczonych, jak i w Unii Europejskiej status „leku sierocego” jest przyznawany lekom przeznaczonym do stosowania w rzadko występujących chorobach, w przypadku których możliwości leczenia są ograniczone i nie istnieje aktualnie zatwierdzona metoda leczenia i/lub rozpoznania**. Oznacza to, że firma otrzyma wsparcie, w tym regulacyjne, w celu pomocy w pracach nad rozwojem leku i procesem jego zatwierdzenia10.
O wolasertybie*
Wolasertyb*, wybiórczy i silny inhibitor kinazy Plk, jest obecnie oceniany w badaniach klinicznych dotyczących ostrej białaczki szpikowej i jest jednym z dwóch leków będących przedmiotem prowadzonych przez firmę Boehringer Ingelheim zaawansowanych badań klinicznych dotyczących nowotworów złośliwych. Jest obecnie w III fazie rozwoju klinicznego. W badaniu fazy III POLO-AML-2 oceniane jest stosowanie wolasertybu* w skojarzeniu z cytarabiną w niskiej dawce (rodzajem chemioterapii, LDAC) u pacjentów w wieku co najmniej 65 lat z nieleczoną wcześniej ostrą białaczką szpikową, u których nie można zastosować intensywnego leczenia w celu indukcji remisji11.
O ostrej białaczce szpikowej (AML)
Ostra białaczka szpikowa jest rzadkim nowotworem złośliwym szpiku kostnego i krwi. Jest to jeden z najczęstszych rodzajów białaczki u osób dorosłych; stanowi około jednej trzeciej wszystkich przypadków białaczki u dorosłych w państwach zachodnich i ma jeden z najniższych odsetków przeżycia ze wszystkich białaczek1,3.
Ostra białaczka szpikowa występują głównie u starszych osób dorosłych; średni wiek nowo zdiagnozowanych pacjentów wynosi 65–70 lat4,5. U chorych na ostrą białaczkę szpikową rokowanie pogarsza się z wiekiem, a mediana czasu przeżycia wynosi mniej niż jeden rok12 od chwili rozpoznania u starszych pacjentów, u których często nie można zastosować intensywnego leczenia w celu indukcji remisji (tj. strategii leczenia najczęściej stosowanej u młodszych pacjentów)4,13. Leczenie takie polega na podawaniu chemioterapii w wysokich dawkach, których chorzy w starszym wieku często nie tolerują.
Firma Boehringer Ingelheim w onkologii
Opierając się na doświadczeniu i osiągnięciach w dziedzinie pulmonologii, chorób układu sercowo-naczyniowego, chorób metabolicznych, neurologii, wirusologii i immunologii, firma Boehringer Ingelheim rozpoczęła program intensywnych badań mających na celu opracowanie innowacyjnych leków przeciwnowotworowych. Ścisła współpraca z międzynarodową społecznością naukową oraz szeregiem najlepszych światowych ośrodków onkologicznych pozwala firmie Boehringer Ingelheim zaangażować się w wykorzystywanie postępów w badaniach naukowych do opracowania ukierunkowanych terapii w celu zwalczania wielu nowotworów złośliwych (zarówno guzów litych, jak i nowotworów hematologicznych).
Obecnie badania naukowe są skoncentrowane na trzech obszarach: hamowaniu angiogenezy, hamowaniu transdukcji sygnału oraz hamowaniu kinaz związanych z cyklem komórkowym. Wolasertyb* jest najbardziej zaawansowanym w rozwoju związkiem do stosowania w hematologicznych nowotworach złośliwych. Do programu dotyczącego hematologicznych nowotworów złośliwych należą także dwa nowe leki biologiczne (ang. new biological entities — NBE), w których przypadku stosuje się podejście immunoterapeutyczne: BI 836858 jest przeciwciałem przeciwko CD33 ukierunkowanym na ostrą białaczkę szpikową (ang. acute myeloid leukaemia, AML), a BI 836826 jest przeciwciałem przeciwko CD37 ukierunkowanym na przewlekłą białaczkę limfocytową (ang. chronic lymphocytic leukaemia, CLL) i chłonika nieziarniczego z komórek B (ang. B-cell non-Hodgkin's lymphoma, B-NHL).
Program leków onkologicznych firmy Boehringer Ingelheim nieustannie ewoluuje, co odzwierciedla stałe zaangażowanie firmy w tę dziedzinę.
Boehringer Ingelheim
Grupa Boehringer Ingelheim jest jedną z 20 wiodących firm farmaceutycznych na świecie. Firma z centralą w Ingelheim w Niemczech działa na rynkach całego świata za pośrednictwem 142 podmiotów stowarzyszonych i zatrudnia łącznie ponad 47 400 pracowników. Celem działania tej rodzinnej firmy założonej w 1885 r. jest badanie, opracowywanie, wytwarzanie i wprowadzanie na rynek nowych leków o wysokiej wartości terapeutycznej, stosowanych zarówno w medycynie, jak i weterynarii.
Ważnym elementem kultury korporacyjnej firmy Boehringer Ingelheim jest odpowiedzialność społeczna. Obejmuje to zaangażowanie w ogólnoświatowe projekty społeczne, takie jak inicjatywa „Making more Health”, oraz troskę o pracowników. Szacunek, równe szanse oraz godzenie kariery z obowiązkami rodzinnymi tworzą podstawę wzajemnej współpracy. We wszystkich swoich działaniach firma skupia się na ochronie i zachowaniu równowagi środowiska.
W 2013 roku firma Boehringer Ingelheim osiągnęła sprzedaż netto w wysokości około 14,1 mld euro. Wydatki na badania i rozwój (R&D) stanowią 19,5% przychodów netto ze sprzedaży.
W celu uzyskania bardziej szczegółowych informacji prosimy odwiedzić naszą stronę internetową www.boehringer-ingelheim.com.
Inne kanały medialne:
www.facebook.com/boehringeringelheim
www.youtube.com/user/boehringeringelheim
www.instagram.com/boehringer_ingelheim
Footnotes
* Wolasertyb jest lekiem eksperymentalnym i nie uzyskał dotąd rejestracji. Jego bezpieczeństwo i skuteczność nie zostały dotąd w pełni potwierdzone.
**EMA definiuje chorobę rzadką jako chorobę, która dotyczy nie więcej niż 5 na 10 000 obywateli Unii Europejskiej. Z pełną definicją można zapoznać się tutaj.
Na terenie Stanów Zjednoczonych FDA rozważa przyznanie statusu „leku sierocego” lekom stosowanych w chorobach dotyczących mniej niż 200 000 osób albo tych, które dotyczą ponad 200 000 osób, ale przewiduje się, że zysk ze sprzedaży leku nie zwróci kosztów jego rozwoju i wprowadzenia do obrotu. Z pełną definicją można zapoznać się tutaj.
Referencje
1. Jemal A, et al. Cancer Statistics, 2009. CA Cancer J Clin. 2009;59:225-249
2. Ferrara F. Treatment of Unfit Patients With Acute Myeloid Leukemia: A Still Open Clinical Challenge. Clin Lymphoma Myeloma Leuk. 2011;11(1):10-6
3. National Cancer Institute- Adult Acute Myeloid Leukemia Treatment (PDQ®). Available at: http://www.cancer.gov/cancertopics/pdq/treatment/adultAML/healthprofessional/page1/AllPages (accessed: February 2014)
4. Estey EH. Acute myeloid leukemia: 2012 update on diagnosis, risk stratification, and management. Am J Hematol 2012; 87:89-99.
5. Roboz, Gail J. Novel Approaches to the Treatment of Acute Myeloid Leukemia, Heamatology 2011; 43-50.
6. Juliusson G, et al. Age and acute myeloid leukemia real world date on decision to treat and outcomes from the Swedish Acute Leukemia Registry. Blood. 2009;113(18):4179-87
7. Rudolph D, et al. BI 6727, a Polo-like kinase inhibitor with improved pharmacokinetic profile and broad antitumor activity. Clin Cancer Res. 2009;15(9):3094-102.
8. Schöffski P. Polo-Like Kinase (PLK) Inhibitors in Preclinical and Early Clinical Development in Oncology. Oncologist. 2009;14(6):559-570
9. Maertens J, et al. Phase I/II Study of Volasertib (BI 6727), an Intravenous Polo-Like Kinase (Plk) Inhibitor, in Patients with Acute Myeloid Leukemia (AML): Results From the Randomized Phase II Part for Volasertib in Combination with Low-Dose Cytarabine (LDAC) Versus LDAC Monotherapy in Patients with Previously Untreated AML Ineligible for Intensive Treatment. Abstract at the 54th Annual Meeting of the American Society of Hematology (ASH) 2012, Atlanta, USA.
10. Regulation (EC) No 141/2000 of the European Parliament and of the Council.
11. Information on volasertib phase III study, POLO-AML-2, available at: http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01721876?term=POLO-AML-2&rank=1 http://clinicaltrials.gov/show/NCT01721876 (Last viewed: 12 Mar 2014)
12. Juliusson G, et al. Acute myeloid leukemia in the real world: why population-based registries are needed. Blood. 2012;119(17):3890-9
13. Fredly H, et al. Combination of the histone deacetylase inhibitor valproic acid with oral hydroxyurea or 6-mercaptopurin can be safe and effective in patients with advanced acute myeloid leukaemia--a report of five cases. Hematology 2010;15:338-343.